Topotecan là một dẫn xuất bán tổng hợp của camptothecin. Camptothecin là một sản phẩm tự nhiên được chiết xuất từ vỏ cây Camptotheca acuminata. Topoisomerase-I là một enzyme hạt nhân làm giảm căng thẳng xoắn trong DNA bằng cách mở các chuỗi đứt đơn.[16] Khi topoisomerase-I tạo ra một chuỗi đứt, DNA có thể xoay trước ngã ba sao chép tiến bộ. Trong môi trường sinh lý, topotecan ở trạng thái cân bằng với dạng carboxylate không hoạt động.[17] Dạng lactone hoạt động của Topotecan xen kẽ giữa các cơ sở DNA trong phức hợp phân cắt topoisomerase-I.[18] Sự gắn kết của topotecan trong phức hợp phân cắt ngăn cản topoisomerase-I di chuyển chuỗi DNA có biệt danh sau khi làm giảm căng thẳng.[18] Do đó, sự xen kẽ này bẫy bẫy topoisomerase-I trong phức hợp phân tách liên kết với DNA.[18] Khi sự sao chép-ngã ba va chạm với topoisomerase-I bị bẫy, sự phá hủy DNA xảy ra.[18] Các chuỗi DNA không bị phá vỡ và các tế bào động vật có vú có thể sửa chữa hiệu quả các đứt gãy sợi đôi này.[19] Sự tích tụ của các phức hợp topoisomerase-I bị bẫy là một phản ứng đã biết đối với các kích thích apoptotic.[20] Sự gián đoạn này ngăn cản sự sao chép DNA và cuối cùng dẫn đến chết tế bào. Quá trình này dẫn đến sự phá vỡ chuỗi DNA dẫn đến apoptosis. Sử dụng topotecan điều chỉnh xuống mục tiêu của nó, topoisomerase-I; do đó, nó được dùng để tối đa hóa hiệu quả và giảm thiểu độc tính liên quan.[17] Topotecan thường được dùng kết hợp với Paclitaxel như là phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn rộng.[17]